АНУ-ын Холбооны Засгийн газар анх удаа Америкийн эрүүл мэндийн системд хүүхэд, залуу үеийнхний дунд хамгийн их түгээмэл болсон өвчлөл болох хурц лимфобластан лейкозын /цусны хавдар, цагаан цусдалт/ эмчилгээнд генийн инженерчлэлийн аргыг ашиглахыг зөвшөөрчээ. Энэ тухай АНУ-ын Эрүүлийн хамгаалах, нийгмийн үйлчилгээний яамны дэргэдэх хүнсний бүтээгдэхүүн, эм, эмийн бүтээгдэхүүний хяналтын удирдах газар мэдээлжээ.
Тус байгууллагын мэдээлснээр, хавдар болон хүний амь насанд заналхийлсэн бусад ноцтой өвчнүүдийг эмчлэх шинэ арга барилыг” ойртуулдаг “түүхэн үйлдлүүдийн” тухай яригдаж байгаа ажээ. “Үхлийн аюулт хавдрыг устгахын тулд өвчтөний өөрийнх нь эсүүдийг өөрчлөн программчлаж чадах инновацын болон анагаах ухааны бүтээлүүдийг ашиглах шинэ эрин үе рүү бид орж байна” хэмээн тус удирдах газрын тэргүүн Скотт Готтлиб онцлон дурджээ.
Эм, эмийн бэлдмэл үйлдвэрлэлийн “Novartis” корпорацийн бүтээсэн “Кимрайа” бэлдмэлийг өргөнөөр хэрэглэхийг зөвшөөрчээ. Энэхүү бэлдмэл нь хурц лимфобластын лейкоз өвчнөөр шаналж буй өвчтөний генийн өөрчлөлттэй лимфоцит юм. Генийн инженерчлэлийн тусламжтайгаар ийм лимфоцитуудад онцгой протейн /анхдуур уураг/ агуулсан шинэ ген оруулдаг байна. Энэхүү ген нь лимфоцитүүдийг лейкозын эсүүд рүү довтолж, устгах боломжийг олгодог аж. Ийм маягаар генийн хувьд өөрчлөгдсөн лимфоцитууд нь өвчтөний бие махбодил оруулахад зориулалттай болдог байна.
Дээрх байгууллага үүнтэй нэгэн зэрэг “Кимрайа” бэлдмэлийг хэрэглэх үед үүсч болзошгүй дагавар гаж нөлөөг арилгахад зориулагдсан “Genentech” компанийн үйлдвэрлэсэн “Актемра” бэлдмэлийг ашиглахыг мөн зөвшөөрчээ. Мөн “Китмрайа”-г хэрэглэх үед ноцтой дагавар гаж нөлөө, түүний дотор зарим тохиолдолд өвчтөний амь насанд аюул учруулах нөлөө үүсгэж болзошгүй гэдгийг тус байгууллагаас анхааруулжээ.
“Кимрайа” бэлдмэл нь 25 хүртлэх насны өвчтөнийг эмчлэхэд зориулагдсан бол “Актемра” нь 2 наснаас хойш хэрэглэж болдог байна.
Эмчилгээний энэ арга маш их өндөр үнэтэй ба өвчтөн тус бүрт тусгайлан зориулан үйлдвэрлэх “Кимрайа” бэлдмэлийн нэг курс нь 475 000 доллар байх ажээ. Уг бэлдмэлийг Нью-Жерси муж улсын “Novartis” пүүсийн үйлдвэрт үйлдвэрлэх аж.
Харин “Novartis” компани уг бэлдмэлийг өвчтөн хэрэглэж эхэлснээс хойш сарын хугацаанд биеийн байдал сайжралт гарахгүй тохиолдолд мөнгө авахгүй гэж амлаж байгаа ажээ.
